《麻省理工学院技术评论》发表了何建奎博士手稿中未发表的研究摘录,该手稿在创建世界上第一个基因组编辑的双胎时忽略了道德和科学行业标准。
根据麻省理工学院的说法,他的论文《基因组编辑后的双胎出生后抵抗艾滋病毒》包含了一系列的缺陷,遗漏,欺骗和自负的主张。
它还报告说,《自然》杂志和《美国医学会杂志》拒绝了该手稿的发表,主要是出于道德理由。
该论文广泛宣称可以控制艾滋病毒流行的“医学突破”。各个领域的专家对此提出了质疑。斯坦福大学法学教授汉克·格里利(HankGreely)表示:“这是控制艾滋病流行的一种可行方法,似乎很荒唐。”
CRISPR/Cas9技术可用于编辑特定的遗传密码片段。它有可能纠正人类基因组精确位置的突变,以治疗疾病的遗传原因。何建奎博士的研究小组试图在一个名为CCR5的基因中复制一个已知的突变,旨在产生对HIV具有抗药性的人类。
辅助生殖公司EuginGroup的科学总监RitaVassena博士说:“通过阅读这份文件,我希望看到一种反思性的思想方法来进行人类胚胎中的基因编辑……不幸的是,它读起来更像是为了寻找目的而进行的实验,试图找到不惜一切价在人类胚胎中使用CRISPR/Cas9技术的合理理由。''
科学家现在说,这项研究中的基因组编辑与赋予天然HIV抵抗力的突变不同,并且可能产生了突变,可能导致健康问题。
加州大学伯克利分校创新基因组学研究所的基因组编辑科学家FyodorUrnov博士说:“声称他们复制了普遍的CCR5变体是对实际数据的公然歪曲。”

何建奎的研究人员也忽略了有关基因组编辑不一致的证据。数据清楚地显示,在一个包含DNA序列色谱图的摘录中,胚胎是镶嵌的。这意味着胚胎中的不同细胞显示出不同的编辑。有些可以进行完整的编辑,而有些则可以完全编辑。因此双胎的某些部位可能仍然很容易感染艾滋病毒。
另一个缺陷是,研究人员在制造双胎之前并未测试HIV免疫功能是否起作用,而且事实证明,很难找到有关该研究的细节。
还不清楚该研究是否经过了适当的道德审查。研究计划已在中国临床试验注册中心进行了注册,但只有在双胎出生后才进行公开注册。
生育医生和妇产科医生可能没有意识到他们正在帮助创建第一个经过基因组编辑的婴儿。何建奎在论文中对许多科学家表示感谢,但现在声称对他的工作或其范围没有任何先验知识。此外被称为实验发生地点的医院否认发生了实验。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院的心血管医学和遗传学副教授KiranMusunuru博士得出结论:“现在是科学界充分了解发生了什么的时候了……并避免踏上进一步的星空实验之路临床种系基因编辑”。